Roma – Importanti novità sul settore delle malattie rare. E’ stato presentato infatti alla Camera dei deputati il Rapporto “MonitoRare” elaborato dalla Federazione Italiana Malattie Rare UNIAMO.Si stimano tra i 450.000 e i 670.000, pari a poco meno dell’1% della popolazione, il numero delle persone affette da malattie rare e dieci regioni hanno recepito il Piano specifico, approvato nel 2014 dalla Conferenza Stato-Regioni.
Inoltre viene evidenziato nel Rapporto il sempre maggiore utilizzo e spesa per i“farmaci orfani” destinati alle malattie rare. Nel contempo aumentano gli studi clinici sulle terapie e la loro cura.
Le malattie rare richiedono terapie con farmaci orfani, ovvero non distribuiti dall’industria farmaceutica perché destinati a un numero troppo esiguo di persone. Il numero di questi farmaci, in 4 anni, è passato da 22 tipologie a 66 nel 2015, con una spesa passata dai 917 milioni di euro del 2013 a oltre un miliardo di euro nel 2015 (pari al 5,5% dell’incidenza sulla spesa farmaceutica totale nel 2015, mentre nel 2013 era del 4,7%).
Aumentano anche gli studi clinici autorizzati sulle malattie rare: dai 117 del 2013 (pari al 20% del totale) ai 160 del 2015 (23,5%). Cresce anche il numero delle associazioni italiane di malattia rara censite sul sito di Orphanet, che passano dalle 265 del 2012 alle 332 del 2015 (+25,2%).
I Centri di competenza sono in media 3,8 per milione di abitante e sono ancora in corso di realizzazione i Percorsi Diagnostico Terapeutico Assistenziali (PDTA), per la presa i carico del paziente, fanno eccezione Lombardia, Toscana, Lazio, Emilia-Romagna, Piemonte-Valle d’Aosta, Sicilia, P.A. Trento e Bolzano, Friuli Venezia Giulia e Umbria, Veneto.
