Redazione-Dalle cellule staminali una nuova tecnica per ‘congelare’ i sintomi della sclerosi multipla. Il nuovo metodo, basato su una forte chemio e sul trapianto di cellule ‘bambine’, può infatti bloccare a lungo termine i sintomi della malattia autoimmune. E lo ha già fatto in un piccolo gruppo di pazienti. Ma la nuova terapia presenta comunque un alto rischio per il paziente, si legge su ‘Lancet’.
La tecnica si basa su un diverso utilizzo della chemioterapia, seguita dal trapianto di staminali ematopoietiche autologhe, e ha completamente bloccato le ricadute cliniche e lo sviluppo di nuove lesioni cerebrali in 23 dei 24 pazienti con sclerosi multipla protagonisti della ricerca. Il tutto per un periodo prolungato, senza la necessità di assumere farmaci. E’ quanto emerge da uno studio clinico di fase II condotto dai ricercatori dell’Ottawa Hospital e dell’Università di Ottawa, in Canada. Otto dei 23 pazienti hanno inoltre avuto un miglioramento sostenuto della disabilità 7,5 anni dopo il trattamento. Si tratta della prima tecnica a dare risultati simili, ma i rischi correlati al trattamento ne limitano l’uso, spiegano i ricercatori, invitando alla cautela e segnalando la necessità di ulteriori e più ampie ricerche.
Il team di Harold Atkins e Mark Freedman ha cercato di capire se la completa distruzione del sistema immunitario del paziente sottoposto a trapianto di cellule staminali ematopoietiche riducesse il tasso di ricadute e aumentasse la durata della remissione della malattia. Così sono stati coinvolti nel trial 24 pazienti di 18-50 anni da 3 ospedali canadesi, tutti precedentemente sottoposti a terapia immunosoppressiva standard e con una sclerosi multipla non controllata. Tutti i pazienti avevano una prognosi infausta e la loro disabilità variava.
I ricercatori hanno utilizzato un metodo di trapianto di staminali simile a quello usato attualmente, ma invece di limitarsi a sopprimere il sistema immunitario del paziente prima dell’infusione delle cellule, lo hanno distrutto completamente. Il tutto grazie a un potente regime chemioterapico (a base di busulfan, ciclofosfamide e globulina anti-timociti). Un trattamento “simile a quello usato in altri studi – spiega Atkins – ma il nostro protocollo utilizza una chemio più forte e rimuove le cellule immunitarie. La chemioterapia che usiamo è molto efficace per attraversare la barriera emato-encefalica e questo potrebbe contribuire a eliminare le cellule immunitarie dannose dal sistema nervoso centrale”.
L’end point primario dello studio era la sopravvivenza libera da malattia attiva a 3 anni, cosa che si è verificata nel 69,6% dei pazienti dopo il trapianto. Dei 24 pazienti, uno (4%) è morto di necrosi epatica e sepsi causata dalla chemioterapia. Prima del trattamento, i pazienti avevano sperimentato 1,2 ricadute all’anno in media. Dopo il trapianto non ci sono state recidive durante il periodo di follow-up (tra 4 e 13 anni) nei 23 pazienti sopravvissuti. Inoltre, dopo il trattamento solo uno dei 327 esami cerebrali eseguiti hanno mostrato una nuova lesione.
Risultati estremamente promettenti, ma gli stessi ricercatori invitano a prenderli con cautela. “La dimensione del campione di 24 pazienti è molto piccolo, e nessun gruppo di controllo è stato utilizzato per il confronto. Più ampi studi clinici saranno ora importanti per confermare questi risultati. Inoltre, poiché questo è un trattamento aggressivo, i potenziali benefici devono essere valutati rispetto ai rischi di gravi complicazioni. E il trattamento dovrebbe essere offerto solo in centri specializzati”, conclude Freedman.(Fonte:Adnkronos)
